Mai 25, 2020 / Bio Valley BIOON / --Intercept Pharma ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien zur Behandlung progressiver, nicht-viraler Lebererkrankungen konzentriert. Vor kurzem gab das Unternehmen bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) das Unternehmen auf der Grundlage von Diskussionen Anfang letzter Woche über die Sitzung des Beirats (AdCom) informiert hat, die voraussichtlich für Juni 9, {{ 5}} wurde verschoben. Der Inhalt des Treffens umfasste das Medikament Ocaliva (Obeticholsäure, OCA, Obeticholsäure) des Unternehmens&zur Behandlung von alkoholfreier Steatohepatitis (NASH), die durch die Anwendung neuer Medikamente gegen Leberfibrose (NDA) verursacht wird. Nach der Veröffentlichung der Nachricht fiel der Aktienkurs von Intercept&um 15%.
Die Verzögerung war auf die Notwendigkeit der FDA zurückzuführen, die zusätzlichen Daten zu überprüfen, die das Unternehmen diese Woche vorlegen will. Die FDA hat angekündigt, in naher Zukunft ein neues AdCom-Datum festzulegen. Intercept geht nun davon aus, dass die Überprüfung der NDA durch die FDA das Zielaktionsdatum Juni 26, 2020 im&"Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) GG" überschreiten wird.
Ende November 2019 akzeptierte die FDA die NDA von Ocaliva&# 39 und gewährte eine Prioritätsprüfung. Der NDA-Antrag beschleunigt die Zulassung von Ocaliva zur Behandlung von Fibrose durch alkoholfreie Steatohepatitis (NASH). Zu diesem Zeitpunkt hatte die FDA ein PDUFA-Zieldatum für März 26, 2020 festgelegt.
Es ist erwähnenswert, dass diese Verzögerung nicht das erste Mal ist, dass sie verzögert wurde. Tatsächlich wurde es 2 Mal zuvor verschoben. Das erste Mal war Mitte Dezember 2019. Intercept gab bekannt, dass die FDA dem Unternehmen mitgeteilt hatte, dass es die vorläufige Zeit des AdCom-Meetings auf den April 22, 2020 verschoben hatte, und dass das PDUFA-Zieldatum entsprechend verlängert werden würde. Das zweite Mal war Ende März 2020. Intercept gab erneut bekannt, dass die FDA das AdCom-Treffen aufgrund der neuen Epidemie der Coronavirus-Pneumonie (COVID-19) bis Juni 9 verschoben hat. Diese letzte Verzögerung ist auch die dritte Verzögerung.
In den letzten 2 Jahren haben viele Gegner im NASH-Bereich Rückschläge erlitten, einschließlich Gilead Sciences, sodass sich die Führungsposition von Intercept nicht geändert hat. Die letzte Verzögerung lässt andere Wettbewerber nicht siegen.
In den Vereinigten Staaten wird NASH voraussichtlich die Hauptursache für Lebertransplantationen sein, sobald 2020. Wenn zugelassen, wird Ocaliva die erste Methode sein, die zur Behandlung von Patienten mit durch NASH verursachter Leberfibrose angewendet werden kann. Es ist besonders erwähnenswert, dass OCA in Bezug auf NASH das einzige Forschungsmedikament ist, das von der FDA eine bahnbrechende Arzneimittelqualifikation (BTD) erhalten hat. Es ist auch das erste Forschungsmedikament der Welt, das in klinische Phase-III-Studien eintritt und es als erstes erfolgreich abschließt.
Im Dezember 2019 wurden die positiven Ergebnisse der Halbzeitanalyse der Phase-III-REGENERATE-Studie zur Bewertung von Ocaliva (Obeticholsäure, OCA, Obeticholsäure) bei der Behandlung von Fibrose durch alkoholfreie Steatohepatitis (NASH) veröffentlicht in The Lancet (The Lancet). Dies ist auch die erste von Experten begutachtete Veröffentlichung, die die positiven Ergebnisse einer klinischen Schlüsselstudie eines Prüfpräparats für NASH bewertet.
Die Studie wurde bei Patienten mit Leberfibrose im Stadium 2 oder 3 aufgrund von NASH durchgeführt und die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei OCA-Dosen (10 mg und 25 mg einmal) bewertet täglich) relativ zu Placebo.
In der Hauptwirksamkeitsanalyse erreichte der tägliche Endpunkt einer 25 mg-Dosis von 0CA bei der vorgeplanten 18-monatigen Halbzeitanalyse im Vergleich zu Placebo eine Verbesserung der Fibrose (≥ 1 Stadium) und NASH hat den primären Endpunkt nicht verschlechtert (p=0. 0002). Darüber hinaus erreichte im Vergleich zur Placebogruppe ein höherer Anteil der Patienten in der OCA-Behandlungsgruppe mit 25 mg-Dosis den primären Endpunkt der Elimination von NASH und keine Verschlechterung der Leberfibrose.
Zobair M. Younossi, Professor und Leiter der medizinischen Abteilung der Innova Fairfax School of Medicine, Vorsitzender des REGENERATE-Lenkungsausschusses und Erstautor des Artikels, sagte:" Die erste positive Phase-III-Studie im NASH-Bereich repräsentiert dieses Gebiet der Hepatologie Eine echte Wasserscheide. Der in der REGENERATE-Studie nach 18 Monaten OCA-Behandlung beobachtete Anti-Fibrose-Effekt ist besonders bedeutsam, da Fibrose der wichtigste histologische Prädiktor für Leberversagen und Tod bei NASH-Patienten ist.
Ocaliva ist ein Farnesoid X-Rezeptor (FXR) -Agonist. FXR ist ein Kernrezeptor, der in der Leber und im Dünndarm exprimiert wird. Es ist ein Schlüsselregulator für Gallensäuren, Entzündungen, Fibrosen und Stoffwechselwege. In den Vereinigten Staaten wurde Ocaliva im Mai zur Aufnahme der primären biliären Cholangitis (PBC) zugelassen. Derzeit wird Ocaliva zur Behandlung vieler anderer chronischer Lebererkrankungen entwickelt, einschließlich NASH, primär sklerosierender Cholangitis und Gallenatresie.
Die alkoholfreie Steatohepatitis (NASH) ist eine schwere fortschreitende Lebererkrankung, die durch übermäßige Ansammlung von Leberfett verursacht wird und chronische Entzündungen verursacht, die zu fortschreitender Fibrose (Narbenbildung) führen, die zu Leberzirrhose, Leberversagen, Leberkrebs und zum Tod führen kann. Eine fortgeschrittene Fibrose ist mit einem signifikanten Anstieg der leberbedingten Morbidität und Mortalität bei NASH-Patienten verbunden.
Nach&"Nature GG"; Das Magazin NASH ist nach chronischer Hepatitis C in den USA die zweithäufigste Ursache für Lebertransplantationen und wird voraussichtlich die Hauptursache für 2020 sein. Derzeit hat der NASH-Markt 40 Milliarden US-Dollar erreicht.
Quelle: Gade Chemical Network
