Die Entnahme gesunder Stammzellen von Patienten mit multiplem Myelom, deren Lagerung und erneute Gabe nach einer hochdosierten Chemotherapie kann die Gesamtüberlebensrate im Vergleich zu einer herkömmlichen Chemotherapie allein verbessern. Diese Methode wird als autologe Stammzelltransplantation (ASCT) bezeichnet und ihre Wirksamkeit hängt von der Fähigkeit ab, ausreichend hämatopoetische Stamm-/Progenitorzellen (HSPCs) zu entnehmen, die normalerweise aus dem Blut stammen.
G-CSF (ein Protein, das bei der Produktion von weißen Blutkörperchen und Stammzellen im Knochenmark hilft) ist ein Standardmedikament zur Mobilisierung hämatopoetischer Stamm-/Progenitorzellen (HSPCs) in den Blutkreislauf zur Entnahme und Lagerung. Trotz mehrtägiger Behandlung sind jedoch 40-50 % der Patienten mit multiplem Myelom immer noch nicht in der Lage, die optimale Anzahl an Stammzellen für eine autologe Transplantation zu produzieren.
Motixafortid ist ein selektiver Inhibitor des Chemokinrezeptors CXCR4, der in klinischen Studien der Phase 1 gezeigt hat, dass er die Menge an HSPC im zirkulierenden Blut gesunder Personen erhöht.
Am 17. April 2023 veröffentlichten Forscher der University of Washington School of Medicine in St. Louis eine Forschungsarbeit in Nature Medicine mit dem Titel „Motivation und G-CSF für mobile hämatologische Stammzellen zur autologen Übertragung bei multiplem Myelom: eine randomisierte Phase-3-Studie.“
Diese klinische Studie der Phase 3 ergab, dass bei 90 % von 80 Patienten mit multiplem Myelom durch die Injektion einer Dosis Motixafortide die optimale Anzahl an Stammzellen für die Entnahme und Transplantation sicher mobilisiert werden kann. Diese Methode kann die Behandlungsergebnisse von Patienten mit multiplem Myelom verbessern.
Im Rahmen einer multizentrischen Phase-3-Studie verglich das Forschungsteam die Sicherheit und Wirksamkeit der Mobilisierung hämatopoetischer Stamm-/Progenitorzellen (HSPCs) bei 122 Patienten mit multiplem Myelom, die sich einer autologen Stammzelltransplantation unterzogen, indem es Motixafortide mit G-CSF bzw. Placebo mit G-CSF kombinierte.
Die Ergebnisse zeigen, dass Motixafortide+G-CSF sicher und gut verträglich ist, wobei die meisten während der Behandlung auftretenden Nebenwirkungen nur von kurzer Dauer sind. Bei einer einzigen Behandlung mit Motixafortide+G-CSF mobilisierten 93 % der Patienten mit multiplem Myelom (insgesamt 80 Personen) die optimale Anzahl an HSPCs für eine autologe Stammzelltransplantation, verglichen mit 26 % der Patienten (insgesamt 42 Personen), die diesen Effekt mit Placebo+G-CSF erzielten. Darüber hinaus ist der Autor des Artikels der Ansicht, dass Motixafortide+G-CSF effektiv mehr primäre HSPCs mobilisiert hat, die mit der Selbsterneuerung und regenerativen Verstärkung in Zusammenhang stehen.
Die Autoren des Artikels kommen zu dem Schluss, dass diese Erkenntnisse eine neue Strategie zur Mobilisierung von HSPCs vorschlagen, die schnell, sicher und gut verträglich ist und das Potenzial hat, die Möglichkeit zur Sammlung von HSPCs für Stammzelltransplantationen sowie andere auf HSPC basierende Gentherapien erheblich zu verbessern.
