Am 26. Dezember 2022 gab Huaxia Yingtai bekannt, dass es eine schriftliche Antwort vom Office of Orphan Products Development (OOPD) der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erhalten hat. Der integrativen Injektion des T-Zell-Rezeptor-Antigenrezeptors (STAR T) (Entwicklungscode: YTS104) des Unternehmens wurde der Orphan-Drug-Status (ODD) für die Behandlung von rezidivierter/refraktärer akuter myeloischer Leukämie (R/R AML) zuerkannt.
Der Orphan-Drug-Status der FDA kann dazu beitragen, die klinische Entwicklung und Registrierung von Arzneimitteln in den Vereinigten Staaten zu beschleunigen. Mit der ODD-Bezeichnung der FDA wird YTS104 für eine Reihe günstiger Richtlinien in Frage kommen, darunter die Unterstützung der FDA-Richtlinien für den Produktkandidaten, der Verzicht auf Sondergebühren und sieben Jahre Marktexklusivität in den Vereinigten Staaten.
Dr. Guohua Pan, CEO von Huaxia Yingtai, sagte:
„Ich bin sehr stolz auf unser Team. Nach Abschluss der klinischen Phase-I-Studie unseres Dual-Target-Produkts STAR-T und der Aufnahme des ersten Patienten Anfang Dezember erhielt YTS104 den Orphan-Drug-Status der FDA, was nicht nur den Orphan-Drug-Status bestätigt Die Zulassung unseres Produkts durch die chinesische NMPA und die US-amerikanische FDA-Überprüfungsbehörde stellt auch den Eintritt von Huaxia Yingtai in eine neue Phase der klinischen Entwicklung von der Erforschung und Entwicklung neuer Arzneimittel dar. Diese Anerkennung des Orphan-Drug-Status durch die FDA ist ein wichtiger Meilenstein in der Entwicklung Prozess von YTS104, der eine positive Rolle bei der Beschleunigung der klinischen Entwicklung und der zukünftigen Registrierung und Vermarktung von YTS104 in China und den Vereinigten Staaten spielen wird.Wir sind zuversichtlich, dass wir durch unermüdliche Erforschung und Bemühungen bald neue Behandlungsoptionen für Patienten mit akuten Erkrankungen bereitstellen werden myeloische Leukämie weltweit."
Über YTS104
YTS104-Zellinjektion ist ein autologes Zelltherapie-Medikament, das auf der von Huaxia Yingtai entwickelten innovativen STAR T-Plattform basiert. Die primäre Zielindikation ist rezidivierende/refraktäre akute myeloische Leukämie (R/R AML). Dieses Produkt ist ein Zelltherapeutikum, das durch Einbringen spezifischer STAR-Gene in autologe T-Zellen mittels Lentivirus-Gentransduktion und nach In-vitro-Zellamplifikationsvorbereitung, Funktions- und Qualitätskontrolltests erhalten wird. Der Vorteil des Produkts besteht darin, dass zwei selbstgescreente Nano-Antikörper mit unterschiedlichen Epitopen mit Kette und Kette der STAR-Struktur verbunden sind, von der eine bessere Antigenerkennung und eine bessere Tötungswirkung erwartet werden.
Über den Orphan-Drug-Status (ODD) der FDA
Die Bezeichnung Orphan Drug Designation, ODD, wurde vom Office of Orphan Products Development, FDA, entworfen. OOPD) Eine Qualifikation für qualifizierte Arzneimittel (einschließlich Biologika) zur Vorbeugung, Behandlung und Diagnose seltener Krankheiten. Orphan Drugs, auch Orphan Drugs genannt, beziehen sich auf Arzneimittel, die zur Vorbeugung, Behandlung und Diagnose seltener Krankheiten eingesetzt werden. Die FDA hat eine klare Definition seltener Krankheiten, nämlich Krankheiten, von denen weniger als 200 000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind. Aufgrund der geringen Anzahl von Menschen, die von seltenen Krankheiten betroffen sind, der geringen Marktnachfrage und der hohen Forschungs- und Entwicklungskosten achten nur wenige Pharmaunternehmen auf die Entwicklung ihrer Behandlungen, daher werden diese Medikamente als „Orphan Drugs“ bezeichnet. 1983 wurde in den Vereinigten Staaten der Orphan Drug Act (ODA) erlassen, der festlegte, dass Kandidatenmedikamente, die für die Orphan-Drug-Qualifizierung in Frage kommen, die Möglichkeit haben, eine Reihe von unterstützenden Richtlinien zu erhalten.
Über akute myeloische Leukämie (AML)
Akute myeloische Leukämie (AML) ist eine bösartige Erkrankung der klonalen Proliferation primitiver myeloischer Zellen im hämatopoetischen System, die durch eine abnormale Proliferation primitiver und naiver myeloischer Zellen im Knochenmark und im peripheren Blut gekennzeichnet ist. Die klinischen Manifestationen sind Anämie, Blutungen, Infektionen und Fieber, viszerale Infiltration, Stoffwechselanomalien usw. mit starker Heterogenität, begrenzten therapeutischen Möglichkeiten und schlechter Prognose. Im Jahr 2017 betrug die Zahl der AML-Fälle weltweit 119.570. China gehörte sowohl in Bezug auf Fälle als auch auf Todesfälle mit 13.200 Fällen bzw. 7.100 Fällen zu den drei führenden Ländern der Welt. Im Vergleich zu Nicht-Monozyten-Subtypen hatte die Monozyten-AML (M4 und M5) ein größeres Risiko für Knochenmark- und extramaterielle Rezidive nach einer Stammzelltransplantation (34 Prozent bzw. 50 Prozent). Für rezidivierte und refraktäre AML-Patienten gibt es keine eindeutige Behandlung, die das Überleben signifikant verlängern kann. Das mediane OS älterer refraktärer Patienten mit Rückfall beträgt 5-9 Monate nach einer Niedrigdosis-Chemotherapie, während das mediane OS von Patienten mit mehr als oder gleich 2 Rezidiven nur 3 Monate beträgt.
Huaxia Yingtai
Huaxia Yingtai ist ein innovatives Pharmaunternehmen mit einer globalen Vision, das sich auf die Entwicklung von T-Zell-Immuntherapieprodukten konzentriert und unerfüllte klinische Bedürfnisse wie Krebs im fortgeschrittenen Stadium anspricht. Huaxia Yingtai wurde im März 2018 gegründet und von einem berühmten Immunologen geleitet. Das Unternehmen hat zwei innovative Technologieplattformen, STAR-T und enTCR-T, sowie ausgereifte Industrialisierungsplattformen für die Prozessentwicklung und Qualitätskontrolle etabliert und eine umfangreiche Produktpipeline aufgebaut, die Hämatome, solide Tumore und Virusinfektionen abdeckt. Mehr als 10 klinische „First-in-Human“-Studien wurden initiiert und positive klinische Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten wurden erhalten, die nacheinander auf internationalen akademischen Konferenzen und Fachzeitschriften veröffentlicht wurden. Viele Projekte fördern aktiv registrierte klinische Studien. Die Mission des Unternehmens ist es, „sich auf die Wissenschaft zu konzentrieren, nach Perfektion zu streben, die Schmerzen von Krebspatienten zu lindern und ein Pionier und Marktführer globaler innovativer zellulärer Immuntherapieprodukte mit Sitz in China zu werden, von denen Patienten auf der ganzen Welt profitieren“.
