Die Nukleinsäuremedizin ist eines der Grenzgebiete mit dem größten klinischen Potenzial in der zukünftigen biopharmazeutischen Industrie. Frost & Sullivan (im Folgenden als "Sullivan" bezeichnet) veröffentlichte am 20. Mai 2022 offiziell den Forschungsbericht über die aktuelle Situation und zukünftige Entwicklung der Nukleinsäure-Medizin-Marktindustrie (im Folgenden als "der Bericht" bezeichnet), um den Entwicklungsprozess der Nukleinsäure-Medizinindustrie zu sortieren, sich auf die Schlüssel-F & E-Technologie der Nukleinsäuremedizin zu konzentrieren und einen Einblick in den zukünftigen Entwicklungstrend der Branche zu erhalten. Es bietet eine Referenz für diejenigen, die auf dem Gebiet der Nukleinsäure-Medikamente betroffen sind.
Im historischen Prozess der Bekämpfung von Krankheiten nehmen traditionelle Medikamente "Protein" als Drogenziel. Viele "pathogene Proteine" sind jedoch keine Wirkstoffziele. Im menschlichen Körper fehlt es so vielen Krankheiten an wirksamer Behandlung. Um dieses Problem zu lösen, haben die Menschen Nukleinsäuremedikamente entlang des zentralen Gesetzes entwickelt und die Translations- oder Regulationsfunktion von Nukleinsäuremolekülen genutzt, um den ungedeckten klinischen Bedarf zu lösen, der durch "Nicht-Arzneimittel" -Ziele verursacht wird. Es wird erwartet, dass es das dritte Hauptmedikament nach niedermolekularen und Antikörper-Medikamenten wird. In den letzten Jahren sind viele Arten von schweren Nukleinsäuremedikamenten nacheinander herausgekommen, die einen beispiellosen Anwendungswert bei der Behandlung von Stoffwechselerkrankungen und der Prävention von Infektionskrankheiten zeigen. Der Bericht analysiert mRNA eingehend, um die Chancen und Herausforderungen von Nukleinsäuremedikamenten zu untersuchen.
Je nach Verwendung und Art der Medikamente haben mRNA-Medikamente drei Hauptanwendungsrichtungen, darunter Impfstoff gegen Infektionskrankheiten (vorbeugender Impfstoff), Tumortherapie (therapeutischer Impfstoff) und Proteinersatztherapie (therapeutische Medikamente).
Derzeit ist die mRNA-Technologie bei der Anwendung präventiver Impfstoffe herausragend. Es hat eine schnelle Entwicklungsgeschwindigkeit und offensichtliche Vorteile im Umgang mit plötzlichen epidemiologischen Krisen. Gleichzeitig steigt die Produktionskapazität sehr schnell und die Chargenleistung kann 100 Millionen Dosen erreichen. Im Vergleich zu herkömmlichen Impfstoffen haben mRNA-Impfstoffe eine ausgezeichnete Immunaktivierungsfähigkeit. Durch die endogene Expression von Antigenproteinen können sie umfangreichere und effektivere zelluläre und humorale Immunantworten induzieren und eine höhere Schutzrate erzeugen. Hunderte Millionen Dosen des mRNA-Coronavirus-Impfstoffs haben die Sicherheit und Wirksamkeit der mRNA-Technologie bestätigt. Die MRNA-Technologie hat offensichtliche Vorteile und wird eine wichtige Wahl für die Entwicklung neuer Impfstoffe sein.
Aufgrund derriesigMolekulargewicht, starke Immunogenität und leichter Abbau von mRNA, es gibt viele Hindernisse in der Entwicklung von mRNA-Medikamenten. Um diese Probleme zu lösen, können die mRNA-Struktur, das Abgabesystem und die Produktionstechnologie optimiert werden.
Die wichtigsten Abgabeträgertechnologien von mRNA-Medikamenten umfassen Liposomen-Nanopartikel, Protaminträger, Polymerträger und so weiter. Derzeit sind Liposomen-Nanopartikel das am weitesten verbreitete Abgabesystem. Wenn der pH-Wert des Lipidträgerkomplexes positiv ist, kann die Wechselwirkung zwischen dem Lipidträger und dem Nanopartikel im Blut reduziert werden, was die Stabilität der Membran erhöhen kann. Nach der Aufnahme durch die Zellen führt die saure Umgebung der Endosomen dazu, dass sie wieder eine positive Ladung tragen, was dazu beitragen kann, die Stabilität der endosomalen Zellmembran zu zerstören und die Ablösung von mRNA von Endosomen zu fördern. LNP trägt auch andere Lipidmoleküle, einschließlich Phospholipide, Cholesterin und Polyethylenglykol (PEG), die dazu beitragen können, die Stabilität, Liefereffizienz, Toleranz und biologische Verteilung von LNP zu verbessern. Der Defekt von ionisierbarem LNP besteht darin, dass es immer noch zur Freisetzung von entzündlichen Zytokinen, mangelnder Zielfähigkeit und schlechter Stabilität der Liposomen führen wird. Die Verbesserung der Sicherheit und Stabilität von LNP ist der Schlüssel zur zukünftigen Forschung.
Der MRNA-Impfstoff ist eine allgemeine Plattformtechnologie, die einen flexiblen, schnellen, groß angelegten und kostengünstigen Produktionsprozess ermöglicht. Es hat offensichtliche Vorteile angesichts der Bedrohung durch die neue Coronavirus-Pandemie. Gleichzeitig zeigte der mRNA-Neokoronaimpfstoff nach den klinischen Phase-III-Ergebnissen eine bessere Schutzwirkung und Aktivierung des Immunsystems als andere neokoronale Impfstoffe.
2020 ist ein bahnbrechendes Jahr für den mRNA-Impfstoff. Zwei neue mRNA-Korona-Impfstoffe, die von Pfizer / biontech und Moderna entwickelt wurden, wurden für den Notfalleinsatz zugelassen. Im Jahr 2021 erreichte der weltweite Umsatz der beiden mRNA-Coronavirus-Impfstoffe 58,7 Milliarden US-Dollar und übertraf damit den anderer Coronavirus-Impfstoffe bei weitem.
Kurzfristig wird der neue Kronenimpfstoff weiterhin den Hauptbeitrag zum zukünftigen Markt der mRNA-Produkte leisten. Neben Xinguan liegt im Bereich der vorbeugenden Impfstoffe die Hauptmarktchance in den ungedeckten Immunbedürfnissen, wie der Entwicklung von Zika, HIV, EBV, RSV und anderen Viren.
Im Bereich der Tumortherapie wird mRNA schnell entwickelt und produziert und hat bestimmte Vorteile im personalisierten Tumorimpfstoff. Sowohl biontech als auch Moderna sind in die klinische Phase eingetreten, aber die Anwendung des Tumorimpfstoffs befindet sich noch im Stadium der konzeptionellen Überprüfung; Im Bereich der Proteinersatztherapie gibt es nach wie vor wichtige technische Engpässe. In Zukunft müssen wir die beiden Hindernisse der schlechten Zielausrichtung und der instabilen Meinungsäußerung überwinden.
Quelle:Pharnex
